ER-100: первые данные испытания частичного перепрограммирования клеток у людей

По сообщению компании от 8 октября , серьёзных нежелательных явлений и дозолимитирующей токсичности не зарегистрировали. Другие нежелательные явления возникали: разработчик связал их с процедурой введения, стероидами или ранее существовавшими заболеваниями.

У двух участников отмечены предварительные улучшения в тесте поля зрения Humphrey: как минимум в 28% исследованных точек светочувствительность увеличилась более чем на 4 дБ. Это результат конкретного теста, а не процент восстановленного зрения.

Комитет мониторинга безопасности рекомендовал переход к следующему уровню дозирования. Решение продолжить испытание не означает, что эффективность лечения уже установлена.

ER-100 использует вирусный вектор AAV2 для доставки генетических инструкций, связанных с факторами OCT4, SOX2 и KLF4 — OSK. Разработчик рассчитывает с помощью контролируемого частичного перепрограммирования повлиять на эпигенетические нарушения и функции повреждённых ганглиозных клеток сетчатки. Описание программы .

В исследование NCT07290244  планируют включить до 18 участников с двумя видами оптической нейропатии. Главная задача первой фазы — оценка безопасности и переносимости; наблюдение предусмотрено до пяти лет.

Три пациента и восемь недель — слишком мало для оценки устойчивости эффекта и редких осложнений. Открытый дизайн ограничивает выводы о причинах наблюдаемых изменений. Кроме того, релиз описывает отдельные точки поля зрения, тогда как зарегистрированный показатель включает обобщённый индекс Mean Deviation. Клинический смысл сигнала требует полного анализа.

Подход к частичному перепрограммированию клеток получил первые клинические наблюдения у людей. Это важный этап исследования, но источник результатов пока — сообщение разработчика. Доказательства восстановления зрения и клеточного омоложения ещё предстоит получить.

Иллюстрация: концептуальное изображение исследований генной терапии сетчатки и зрительного нерва.